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講台上的照片,對楊銳造成了很大的衝擊。,
重型的地中海貧血是非常嚴重的致死性疾病,而且因為是遺傳性疾病,對極幼齡的兒童就會造成極恐怖的傷害。
麵色蒼白和發育不良在最初幾個月的時候就會顯現出來,緊接著,骨髓代償性增生,就會讓骨骼變大,掌骨、肋骨和長骨的表現隻是其中之一,顱骨的改變卻會讓一歲的孩子就變的與眾不同,隆起的額頭和顴骨,塌陷的鼻梁,加寬的兩眼間距,會讓任何人看了以後,都心生不忍和難受。
腫大的肝脾和其他鐵元素沉積的內臟,對內造成臟器損害,對外還會讓皮包骨的兒童腹部鼓起,令整個人像是電影裡的可怖僵屍。
如果隻是照片,或者是楊銳所不了解的疑難雜症,還不至於讓楊銳的心情起伏。
但是,在楊銳的知識體係裡,地中海貧血症雖然尚未被治愈,卻有極大的可能被控製。
現代醫學並沒有傳統醫學的神力,現代醫學能夠治愈的病症其實很少,針對大部分疾病,現代醫學的目標都是控製而非治愈。
如果能夠讓平均早逝年齡20歲不到的重型地中海貧血患者增加10年的壽命,甚至增加20年的壽命,同時改善他們的生活質量,那重型地中海貧血,都會從一種可怖的疾病,變成一種可怕的疾病。
這裡麵,增加壽命隻是其中之一,最主要的是改善患者的生活質量。
現如今,重型和中型的地中海貧血患者是需要長期輸血的,為了去除長期輸血產生的鐵元素富集,又需要長期注射去鐵胺,想想看,一名兒童從兩三歲開始,就要經常輸血,經常注射藥物,那是一種什麼感覺。彆的孩子讀幼兒園的時候,重型地中海貧血的兒童,已經全身變形,渾身沒一塊完整的皮膚了。
楊銳所說的去鐵酮也並不能完全取代去鐵胺的作用,但有一點很重要,去鐵酮能夠口服,而且效力更強,它雖然不能解決患者需要長期輸血的問題這需要骨髓移植但能解決患者長期注射藥物的問題。
那麼,為了此項改善,楊銳是否值得投注精力到地中海貧血的藥物開發中去呢
任何藥物的開發都不是簡單的事,全世界的醫藥公司這麼多,每年又有多少種藥物在歐美國家上市以美國為標杆的話,通常是低於50的兩位數,有時候隻有十多種。
在生物公司破萬,醫藥公司破千,全世界藥企都想登陸的美國,每年也隻有兩位數的新藥上市,開發一款新藥的難度可想而知。
或許開發本身對楊銳不是什麼難事,但一期臨床試驗,二期臨床試驗,三期臨床試驗和fda又或者藥監局的批準,可不是什麼輕鬆的事。
哪怕是輝瑞這樣的超級醫藥公司,做一輪新藥的臨床試驗,也都要脫不止一層皮的,而脫皮的痛苦過程,往往要延續三年乃至十年。
值得嗎
就理智上來講,楊銳其實更相信基礎研究的重要性。
就比如治療地中海貧血的藥物,去鐵胺的開發有賴於鐵螯合劑的發現,這是一種鏈球菌發酵液中提取的天然產物,也是微生物學與生物化學的聯合研究成果。而楊銳提出的去鐵酮,正如他所言,也是羧基吡啶酮類化合物的長期研究才有了相關藥物的產生。
至於楊銳自己,他提前做成的離子通道的研究,以及cr的研究,又或者實驗室裡的相互作用蛋白,或者g蛋白的研究,甚至尚未正式運作起來的克隆組的研究,都會在長短不等的時間裡,衍生出無數的重要藥品,就過去的經驗來說,這些重要的基礎研究,完全能做到影響世界50年乃至100年的程度。
可以說,楊銳如果專注於生物基礎性研究,他能夠創造更大的價值,發揮更大的作用,為更多的人解決病痛而奠定基礎。
但在感情上,楊銳並不能輕易的說服自己。
他並沒有將全部的精神和時間都投入到科研工作中去,就是他投入的那部分,也並不都用於做基礎研究了。
因此,僅僅討論更大的價值,更大的作用,並不恰當。
或者,將去鐵酮的研發工作交給其他人做
楊銳隻是一想,就放棄了。
如果是其他人做的話,那就要規規矩矩的做研發了,也就是說,除了楊銳頭痛的臨床試驗和藥物準入製度以外,還要花費更多的精力於藥品的開發工作中去。
曆史上,去鐵酮是什麼時候上市的呢
1995年三月。
從1982年發現羥基吡啶酮類化合物是一種新型的效果良好的鐵螯合劑以來,印度的醫藥公司又用了13年的時間,才完成藥品研發和臨床試驗的工作。
13年以後,又有多少重型地中海貧血症的患者能等得到去鐵酮
事實上,13年根本不夠,因為95年是去鐵酮在印度上市的日期,到歐美藥品監督部門審批上市還要兩三年,到中國上市還要再多五年,而這已經是加快以後的時間了。
換言之,如果楊銳不親自去做,而是假手於他人的話,去鐵酮的出現並不會提前太多,也許能提前個五六年,但對中國患者來說,仍然要用一生來等待。
楊銳心生不忍。
他的思緒紛亂不安。
值得嗎楊銳不止一次的問自己。
若是講利益,肯定是不值得的。
去鐵酮固然是能賺到錢的,但花費的時間精力那麼多,若是將同等價值的話,楊銳能用相同的時間和精力,賺到不知道多少倍的錢。
但人是不能純粹講利益的,楊銳之所以選擇科研,而不是經商,就因為他並不純講利益。
而在利益和情懷的平衡點之間,楊銳通常是選擇中間偏左的路線的,可這一次,似乎是中間偏右的站位。
“我想做這個藥。”在會議快結束的時候,楊銳突然對許正平說了一句。
同一時間,台上的醫生也說到了結論部分“總的來說,陰道泡騰片的效果顯著,使用方便,局部用藥無全身毒副作用,療效確切,可長期用藥”
“咱們做這個,不對口吧。”許正平有些懵。
王思勝咳嗽一聲,道“不用對口,放裡麵就行了。”
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